تم التعرف على Ionis Pharmaceuticals المرشح ION582 كعلاج اختراق لعلاج متلازمة الملاك

تم التعرف على Ionis Pharmaceuticals المرشح ION582 كعلاج اختراق لعلاج متلازمة الملاك

في الآونة الأخيرة ، أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals أن مرشح المخدرات ION582 قد حصل على تعيين علاج اختراق من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج متلازمة Angelman. يمثل هذا الاعتراف معلمًا مهمًا في التطور السريري للدواء ويجلب أيضًا أملًا جديدًا للمرضى الذين يعانون من متلازمة Angel.

مقدمة لمتلازمة الملاك

متلازمة الملاك هي اضطراب نادر النمو العصبي الناجم عن نقص الوظيفة في جين UBE3A. عادة ما يكون المرضى الذين يعانون من التأخير التنموي الشديد ، واضطرابات الكلام ، واضطرابات الحركية ، ونوبات الصرع ، والخصائص السلوكية السعيدة الفريدة. لا يوجد حاليًا أي علاج جذري لهذا المرض ، والعلاج هو بشكل أساسي لتخفيف الأعراض.

آلية عمل ION582

ION582 هو دواء قليل النوكليوتيد (ASO) المضاد للناشئ المصمم لاستعادة تعبيره من خلال استهداف الأليل الأبوي لجين UBE3A ، وبالتالي تعويض الفقد الوظيفي للأليل الأم. يعد هذا العلاج المبتكر بتحسين الأعراض بشكل أساسي في المرضى الذين يعانون من متلازمة الملاك.

أهمية التعرف على العلاج

تم تصميم تحديد علاج اختراق FDA لتسريع تطور الأدوية التي تستهدف الأمراض الشديدة أو التي تهدد الحياة. يمكن للأدوية التي حصلت على هذه الشهادة أن تتمتع بتواصل أكثر تواتراً في إدارة الأغذية والعقاقير ، ومراجعة الأولوية والسياسات التفضيلية الأخرى ، وذلك لدخول السوق بشكل أسرع.

التقدم السريري لـ ION582

فيما يلي هو التقدم السريري المعروف حاليًا في ION582:

آفاق السوق والمناظر الطبيعية التنافسية

يوجد سوق أدوية متلازمة Angel حاليًا في مراحله المبكرة ، و ION582 هو أحد المرشحين القلائل الذين يدخلون التطوير السريري. فيما يلي الأدوية الرئيسية قيد التطوير لمتلازمة الملاك:

رأي الخبراء

"يعد التعرف على العلاج الاختراق لـ ION582 بمثابة تقدم مثير. توفر تقنية ASO إمكانية علاج دقيق للأمراض الوراثية الواحدة مثل متلازمة الملاك. في حين أن هناك حاجة إلى مزيد من البيانات السريرية ، فإن هذا الاعتراف يسرع بلا شك تطور خيارات العلاج المحتملة."

رد فعل أنسجة المريض

علق أماندا مور ، الرئيس التنفيذي لمؤسسة متلازمة أنجيل: "نحن سعداء للغاية برؤية ION582 يحصلون على هذا الاعتراف المهم. لقد كانت الأسر المريض تنتظر خيارات علاجية فعالة لسنوات. لقد منحنا هذا التقدم الأمل وتذكيرًا بأهمية الاستمرار في دعم الأبحاث ذات الصلة".

الخطة التالية

تخطط Ionis لإكمال التجربة السريرية للمرحلة I/II في عام 2024 وتعزيز دراسة المرحلة الثالثة بناءً على النتائج. وقالت الشركة إنها ستستفيد بشكل كامل من مزايا تحديد العلاجات اختراقًا ، والحفاظ على التواصل الدقيق مع إدارة الأغذية والعقاقير ، وتسريع عملية التطوير.

رد فعل المستثمر

متأثرًا بهذه الأخبار ، ارتفع سعر سهم Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) حوالي 7 ٪ في يوم الإعلان. يتوقع المحللون أنه إذا تمت الموافقة على ION582 أخيرًا ، فقد تصل مبيعاتها السنوية إلى 500-1 إلى مليار دولار.

لخص

يعد التعرف على علاج اختراق ION582 في مجال علاج اختراق FDA بمثابة اختراق مهم في مجال علاج متلازمة الملاك. هذا التقدم لا يعكس فقط إمكانات تقنية ASO في علاج الأمراض الوراثية ، ولكن أيضًا يجلب أملًا علاجيًا جديدًا لمريض المريض. مع تقدم التجارب السريرية ، سيراقب المجتمع الطبي عن كثب بيانات السلامة والفعالية للدواء.