من المتوقع تحسين عملية الموافقة على العلاجات المتقدمة مثل العلاج بالخلايا والجينات
في السنوات الأخيرة ، مع التطور السريع للتكنولوجيا الطبية الحيوية ، أصبحت العلاجات المتقدمة مثل العلاج بالخلايا والجينات (CGT) موضوعات ساخنة في المجال الطبي العالمي. تُظهر بيانات الشبكة بأكملها على مدار الأيام العشرة الماضية أن المنظمين في مختلف البلدان يحسنون بنشاط عملية الموافقة لتسريع إطلاق هذه العلاجات المبتكرة. ستجمع هذه المقالة بين البيانات المنظمة لتحليل الموضوعات الساخنة الحالية واتجاهات السياسة.
1. مخزون موضوع عالمي ساخن (بجوار 10 أيام)
| تصنيف | مواضيع ساخنة | حجم المناقشة (10000) | ركز بشكل أساسي على البلدان/المناطق |
|---|---|---|---|
| 1 | تقوم إدارة الأغذية والعقاقير بتسريع الموافقة على المؤشرات الموسعة لعلاج CAR-T | 28.5 | الولايات المتحدة ، الاتحاد الأوروبي |
| 2 | تصدر NMPA الصيني مسودة لطلب الآراء حول الإرشادات السريرية للعلاج الجيني | 19.2 | الصين ، آسيا |
| 3 | تمت الموافقة على أول علاج لتحرير الجينات في الاتحاد الأوروبي في الاتحاد الأوروبي | 15.8 | في جميع أنحاء العالم |
| 4 | تقوم PMDA اليابانية بتبسيط مسار الموافقة على منتجات الطب التجديدي | 12.3 | اليابان ، آسيا والمحيط الهادئ |
2. التقدم الرئيسي في تحسين عملية الموافقة
1.أخبار الولايات المتحدة الأمريكية: أعلنت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مؤخرًا أنها ستوسيع نطاق التعرف على "العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) ، مما يتيح المزيد من البيانات السريرية المبكرة لدعم الموافقة المتسارعة. وفقًا للإحصاءات ، تمت الموافقة على 7 منتجات CGT من خلال قناة RMAT في عام 2023 ، بزيادة قدرها 40 ٪ عن 2022.
2.اختراق سياسة الصين: "المبادئ التوجيهية التقنية للبحث السريري وتطوير منتجات العلاج الجيني (مسودة للتعليقات)" التي أصدرتها NMPA لأول مرة:
3.أبرز لوائح الاتحاد الأوروبي الجديدة: تقوم EMA بإطلاق نسخة تمت ترقيتها من "Prime Program" ، وتقصير دورة مراجعة العلاج الجيني من 210 يومًا إلى 150 يومًا ، وإنشاء آلية استجابة سريعة للتشاور مع الخبراء.
3. تحليل بيانات تأثير الصناعة
| فِهرِس | 2021 | 2022 | 2023 (توقعات) |
|---|---|---|---|
| عدد التجارب السريرية CGT العالمية | 1،892 | 2،317 | 2800+ |
| متوسط وقت الموافقة (الشهر) | 18.2 | 14.7 | 12.0 |
| عدد السياسات لدعم البلدان | 32 | 47 | 55+ |
4. وجهات نظر الخبراء وتوقعات الصناعة
1.إصلاح الموافقة التي تعتمد على التكنولوجياوقال الدكتور سميث ، المركز الطبي بجامعة ستانفورد: "يتيح تحليل بيانات التجارب السريرية التي تم مساعدة AI-AI للمنظمين قبول أدلة أكثر مرونة على الفعالية".
2.موازنة السلامة والسرعة: أكد خبراء من مركز مراجعة الأدوية الصيني: "التحسين ليس لخفض المعايير ، ولكن لتحقيق الإشراف على دورة كاملة من خلال آليات مبتكرة مثل" شهادة GMP الديناميكية "."
3.توقعات الاتجاه المستقبلي:
5. اقتراحات استجابة الشركات
1. إنشاء آلية اتصال مبكرة واغتنام فرص ما قبل التقييم
2. استثمر في القدرة على توليد الأدلة في العالم الحقيقي (RWE)
3. انتبه إلى الاختلافات الإقليمية ، مثل المتطلبات الخاصة للصين للمراجعة الأخلاقية لتحرير الجينات
مع تزايد التآزر التنظيمي العالمي ، من المتوقع أن يتم تقصير متوسط وقت التسويق لمنتجات العلاج بالخلايا والجينات إلى 8-10 أشهر بحلول عام 2025 ، مما سيحسن بشكل كبير من إمكانية الوصول إلى المرضى الذين يعانون من الأمراض النادرة والسرطان. تحتاج الصناعة إلى مواصلة الانتباه إلى تغييرات السياسة وفهم نافذة التطوير الاستراتيجية.
ar
