متلازمة X الهشة (FXS) معاملات الأدوية الفموية الجزيئية الصغيرة تصل إلى 450 مليون دولار

متلازمة X الهشة (FXS) معاملات الأدوية الفموية الجزيئية الصغيرة تصل إلى 450 مليون دولار

في الآونة الأخيرة ، دخلت صناعة الأدوية في صفقة رئيسية ، مع توصيل شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية اتفاقية ترخيص حصرية عالمية للأدوية الفموية الجزيئية الصغيرة لمتلازمة X الهشة (FXS) مقابل 450 مليون دولار أمريكي. لم تحدد هذه الصفقة رقما قياسيا جديدا في مجال المرض النادر فحسب ، بل جلبت أيضًا أملًا جديدًا للعلاج للمرضى الذين يعانون من متلازمة X الهشة. فيما يلي تحليل مفصل لهذا الحدث الساخن.

1. خلفية المعاملة والأهمية

متلازمة X الهشة هي إعاقة فكرية وراثية تسببها الطفرات في جين FMR1. هناك حوالي مليون مريض في جميع أنحاء العالم ولا يوجد حاليا أي دواء علاج محدد. أظهر عقار الفم الجزيء الصغير في هذه الصفقة فعالية كبيرة في التجارب السريرية من خلال استهداف مسارات المرض الرئيسية ويعتبر "علاجًا اختراقًا" من قبل الصناعة.

بيانات المعاملة الأساسية هي كما يلي:

2. أبرز البيانات السريرية

كان أداء الدواء جيدًا في التجارب السريرية للمرحلة الثانية ، مع البيانات الرئيسية على النحو التالي:

3. تحليل السوق وتأثير الصناعة

1.الأمراض النادرة لها أقساط كبيرة: من المتوقع أن تصل تكلفة العلاج السنوية لعقاقير FXS إلى 250،000 دولار أمريكي ، وقد يتجاوز حجم السوق العالمي 5 مليارات دولار أمريكي.
2.ترتفع شعبية رأس المال: في عام 2023 ، زاد حجم المعاملات في مجال علم الأعصاب بنسبة 40 ٪ على أساس سنوي ، وأصبح FXS التركيز الجديد.
3.قيمة منصة التكنولوجيا: يمكن أيضًا تطبيق منصة الجزيء الصغيرة هذه على الأمراض الأخرى المتعلقة بالحمض النووي الريبي ، مع قيمة مشتقة محتملة تزيد عن مليار دولار أمريكي.

4. رأي الخبراء

وقال الدكتور سميث ، أستاذ علم الأعصار في كلية الطب بجامعة هارفارد: "هذا هو أول دواء عن طريق الفم يستهدف مباشرة الآلية المرضية الأساسية لـ FXs ، ويعكس بنية المعاملات طلب السوق العاجل للعلاجات المبتكرة". "من المقرر تقديم طلب NDA في عام 2025 ، والذي من المتوقع أن يملأ الفجوة السريرية."

خامسا رد فعل أنسجة المريض

أصدر تحالف الهراش X الدولي بيانًا يقول: "هذا هو أهم تقدم في العلاج في العقد الماضي". وفقًا للإحصاءات ، سجلت أكثر من 3000 عائلة في جميع أنحاء العالم المشاركة في التجارب السريرية اللاحقة.

6. مزيد من القراءة: الحقائق الرئيسية لمتلازمة X الهشة

قد تعزز هذه الصفقة المزيد من الشركات الصينية لدخول مجال الأمراض الوراثية. وفقًا للإحصاءات غير المكتملة ، تقوم ما لا يقل عن 5 شركات صيدلانية في الصين حاليًا بإجراء أبحاث متعلقة بـ FXS ، لكنها جميعها في المراحل المبكرة.